Экспериментальная терапия стволовыми клеткам плаценты, проведённая в Израиле, спасла жизнь девочки, страдающей нарушением регенерации костного мозга

Экспериментальная терапия стволовыми клеткам плаценты, проведённая в Израиле, спасла жизнь девочки, страдающей нарушением регенерации костного мозга

Аплазия костного мозга представляет собой генетическое заболевание, при котором нормальное функционирование костного мозга нарушается по причине нехватки стволовых клеток, участвующих в процессе кроветворения.

Семилетняя девочка из Румынии, страдающая этим тяжёлым заболеванием, находилась на лечении в медицинском центре «Хадасса Эйн-Керем» с августа 2011 года.

 У себя на родине она перенесла множество различных лечебных процедур, не приведших к улучшению состояния. Две трансплантации костного мозга, выполненные уже в Израиле, также оказались неэффективными.

Приблизительно через два месяца после второй трансплантации произошло критическое ухудшение состояния, и тогда профессор Реувен Ор, обратился в компанию Pluristem с просьбой о проведении экспериментальной терапии, которая до этого момента проводилась лишь при экспериментах на животных.

В сентябре 2011 года компания Pluristem объявила о результатах таких экспериментов, доказывающих потенциальную эффективность стволовых клеток плаценты в лечении радиационных поражений, также приводящих к нарушению функции костного мозга (в т. ч. осложнений радиотерапии проводимой при онкологических заболеваниях).

Израильская компания Pluristem Life Systems, Inc. получила от правительства своей страны грант в размере 470 тыс. долл. США на разработку продукта PLX-I, созданного на основе стволовых клеток, для лечения гематологических онкозаболеваний. Он может стать альтернативой пересадке костного мозга у онкопациентов. На эти средства компания планирует завершить доклинические испытания и начать клиническую разработку этого продукта

 Лечащий врач девочки и профессор Реувен Ор, ознакомившись с результатами этого исследования, решили обратиться в Pluristem, поскольку это было последним шансом на спасение жизни девочки после двух неудачных трансплантаций.

После обращения лечащего врача в компанию Pluristem и получения одобрения комиссии по вопросам экспериментальной терапии министерства здравоохранения, девочка, находящаяся на лечении в медицинском центре «Хадасса Эйн-Керем, прошла процедуру трансплантации стволовых клеток плаценты, полученных в израильской биомедицинской компании Pluristem.

Были выполнены две внутримышечных инъекции стволовых клеток плаценты с разницей в неделю. В течение 10 дней после второй инъекции наблюдалось значительное улучшение гематологических показателей пациентки, которые остаются стабильными с тех пор до настоящего времени.

Клиническое состояние девочки также улучшилось. Ей было разрешено выходить из палаты, где она находилась в полной изоляции. Было установлено, что механизм действия стволовых клеток плаценты заключается в стимуляции ими стволовых клеток, полученных при второй трансплантации, выполненной ранее.

«Стволовые клетки плаценты спасли жизнь этой девочки, - говорит профессор Реувен Ор, заведующий отделением трансплантации костного мозга иерусалимского медицинского центра «Хадасса Эйн-Керем». - Этот уникальный случай свидетельствует в пользу того, что они могут оказаться эффективными и при лечении других заболеваний костного мозга».

Находящаяся в Хайфе биомедицинская компания Pluristem на протяжении последних лет занимается разработкой препаратов на основе стволовых клеток, получаемых из плаценты рожениц. Помимо преклинических испытаний на животных, для определения влияния стволовых клеток при радиационных поражениях костного мозга, в настоящее время ведутся исследования с участием людей, страдающих и другим заболеваниями.

 Так, был выявлен значительный лечебный потенциал таких клеток при атеросклерозе артерий нижних конечностей, что может предотвратить необходимость в ампутации конечности.

«Результаты, наблюдаемые нами в случае этой девочки, подтверждают положительное влияние стволовых клеток плаценты на костный мозг, которые наблюдались в ходе наших исследований после их внутримышечного введения животным, подвергнутым воздействию смертельных доз радиации. – Говорит Зами Аберман, генеральный директор компании Pluristem.

Таким образом, результаты преклинических исследований и проведённого экспериментального лечения доказывают значительный лечебный потенциал стволовых клеток плаценты при различных патологиях костного мозга. В планы нашей компании входит дальнейшая углублённая работа в данном направлении».

Из каждой плаценты можно получить до 1000 доз стволовых клеток. Биотехнологическая компания Pluristem Life Systems, Inc, специализирующаяся на коммерциализации клеточных продуктов для лечения онкологических, аутоиммунных и дегенеративных заболеваний, приобрела патенты на технологии производства стволовых клеток у Technion-Israel Institute of Technology (Technion) и Weizmann Institute of Science (Weizmann) на сумму около $2 миллионов. Среди приобретенных патентов – относящиеся к биореактору для трехмерного культивирования клеток PluriX(TM).

В этом биореакторе создаются условия, аналогичные существующим в костном мозге, позволяющие размножать полученные из плаценты мезенхимальные стволовые клетки (Placental eXpanded (PLX) cells). Эти аллогенные клетки могут быть трансплантированы HLA-несовместимому реципиенту и не вызывают реакции иммунного отторжения. При выращивании клеток в реакторе не требуется использовать факторы роста, цитокины и другие экзогенные материалы.

При помощи PluriX(TM) компания может из каждой плаценты получать до 1000 доз стволовых клеток с меньшими затратами, чем это возможно при использовании других методик. В конечном итоге это значительно снизит стоимость лечения при помощи стволовых клеток.

Одна из целей компании – разработать технологию производства функциональных стволовых клеток, трансплантация которых станет безопасной и эффективной альтернативой трансплантации костного мозга и таким образом решить проблему недостатка доноров.

Первый продукт компании, готовящийся к выходу на фармацевтический рынок - PLX-I, предназначен для улучшения приживаемости гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови, что значительно расширит возможность применения ее при трансплантациях взамен костного мозга.

Компания Pluristem Life Systems, Inc. представила доказательства того, что ее клеточный продукт PLX-I является иммунопривилегированным, т.е. при трансплантации эти клетки не отторгаются. Данный продукт создан с целью решить проблему нехватки совместимого донорского материала для пересадки костного мозга. PLX-I представляет собой мезенхимальные стволовые клетки, извлеченные из плаценты и размноженные по собственной 3D PluriX(TM) технологии компании.

То, что эти клетки не вызывают реакции иммунного отторжения, позволит широко применять их для лечения различных онкогематологических, иммунных и дегенеративных заболеваний. Кроме того, их иммуномодулирующие свойства могут сыграть важную роль в предотвращении связанных с трансплантацией иммунных реакций. Дополнительные возможности может открыть мультипотентность этих мезенхимальных стволовых клеток, т.е. их способность дифференцироваться в клетки различных тканей.

Компания Pluristem Life Systems, Inc. специализируется на разработке и коммерциализации методов выращивания и размножения взрослых стволовых клеток для клеточной терапии различных заболеваний.

 Созданный специалистами компании трехмерный биореактор позволяет культивировать клетки в условиях, приближенных к условиям их естественного микроокружения, различного для разных тканей. Ожидается, что использование первого продукта компании - PLX-I – сможет стать альтернативой стандартной процедуре трансплантации костного мозга